Positive Ergebnisse bei Gentherapie

Positive Ergebnisse bei Gentherapie

Bildunterschrift: Prof. Dr. Selim Corbacioglu zeigt sich zufrieden mit den bisherigen Ergebnissen der CRISPR/Cas9-Behandlung.

 

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Bereits Ende 2019 konnten erste Erfolge bei der Behandlung von Beta-Thalassämie-Patienten mit dem CRISPR/Cas9-Verfahren am Universitätsklinikum Regensburg (UKR) erzielt werden. In einer weiteren Studie wurde die Gentherapie im Bereich der Sichelzellerkrankungen untersucht, und auch hier können die Mediziner erste Erfolge vermelden. Für Patienten, die an Beta-Thalassämie oder der Sichelzellerkrankung leiden, war die Hoffnung auf Heilung bislang stets mit einer Blutstammzelltransplantation verbunden. Findet sich jedoch kein Spender oder ist eine solche Transplantation aufgrund diverser Risikofaktoren nicht durchführbar, sind betroffene Thalassämie-Patienten auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen, und Sichelzellpatienten leiden weiter an den schweren Schmerzkrisen und anderen Komplikationen dieser Erkrankung – mit all ihren potentiell lebensverkürzenden Nebenwirkungen. „Genau das wollen wir mittels dieser Gentherapie vermeiden. Wir möchten den Patienten die Chance auf Heilung geben und sehen in der Gentherapie einen erfolgversprechenden Ansatz“, erklärt Professor Dr. Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation des UKR.

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